El fármaco antitumoral ABTL0812 muestra resultados prometedores contra el neuroblastoma

Investigadores del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR), en colaboración con el laboratorio del doctor José Miguel Lizcano (Universidad Autónoma de Barcelona) y la empresa biofarmacéutica AbilityPharma (Cerdanyola del Vallès, Barcelona), han probado el potencial terapéutico del fármaco antitumoral ABTL0812 en modelos de neuroblastoma, uno de los tumores sólidos infantiles más agresivos y de mal pronóstico cuando se encuentra en estadios avanzados. Estos resultados, publicados en la revista 'Cell Death & Disease', sugieren una nueva estrategia terapéutica para el tratamiento de uno de los tumores con menos opciones terapéuticas.

"El neuroblastoma es uno de los tumores sólidos más comunes de la infancia. Representan entre un 8 y un 10 por ciento de todos los tumores sólidos y tienen una incidencia similar en niños y niñas. A pesar de todos los esfuerzos terapéuticos, los neuroblastomas de alto riesgo siguen teniendo mal pronóstico. Además, los pacientes que superan la enfermedad pueden sufrir efectos secundarios importantes a consecuencia de la propia enfermedad o por el tratamiento, una grave situación que demanda nuevas terapias", subrayan los coordinadores del equipo, la doctora Soledad Gallego y el doctor Josep Sánchez de Toledo, jefes de grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia.

ABTL0812 es un compuesto que, mediante un mecanismo de acción único, activa la autofagia citotóxica, una estrategia innovadora para eliminar específicamente las células tumorales, sin dañar a las células normales, haciendo que sea un tratamiento seguro, explica el doctor Carles Domenech, presidente ejecutivo y director científico de AbilityPharma, que está llevando a cabo la investigación y desarrollo de ABTL0812 para que se convierta en una nueva opción terapéutica para el tratamiento del cáncer.

Hasta la fecha, se ha demostrado que ABTL0812 ejerce un potente efecto antitumoral en modelos preclínicos en diferentes tipos de cánceres. En 2016 se completó satisfactoriamente un ensayo clínico de fase 1 en tumores avanzados del adulto, demostrando una alta seguridad y mínima toxicidad; además, se detectaron los primeros signos de eficacia terapéutica. En el 2020, AbilityPharma ha completado un estudio de fase 2 en pacientes de cáncer de endometrio y pulmón, donde ABTL0812 combinado con quimioterapia, ha demostrado una eficacia terapéutica superior a la quimioterapia sola y también una alta seguridad. También en 2020 se ha obtenido la aprobación en EE.UU. y España para iniciar un estudio fase 2b en cáncer pancreático.

Este trabajo, liderado por el doctor Miguel Segura, investigador del Laboratorio de Tumores Neurales dentro del Grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia del VHIR, es el primero en investigar el potencial terapéutico de ABTL0812 en modelos de cáncer infantil. Los resultados del estudio confirman el efecto terapéutico de ABTL0812 en modelos preclínicos de neuroblastoma como terapia única o en combinación con otras terapias actualmente en uso para el tratamiento de neuroblastomas.

También se ha demostrado su alta seguridad y baja toxicidad en estos modelos, un aspecto muy importante, especialmente, en cánceres pediátricos. Estos estudios han llevado a la obtención de la designación de fármaco huérfano (ODD) por las agencias del medicamento europeas y americanas (EMA y FDA), lo cual facilita y acelera el proceso para que ABTL0812 sea aprobado como terapia para neuroblastoma.